快讯：我国科研人员发布新型基因编辑技术

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新华社北京7月16日电(记者魏梦佳)北京大学的研究人员近日在英国期刊《自然生物技术》杂志上发表了研究论文，首次报道了新型核糖核酸( rna )单碱基技术。 利用这一技术，研究者在一系列疾病相关基因转录本中获得了高效、准确的。 该技术的建立为生命科学基础研究和疾病治疗提供了新的工具。

近年来，以crispr/cas9为代表的基因组技术在生物医学等多个行业产生了巨大的影响，研究表明，利用细菌特有的免疫系统和cas9酶改变靶细胞dna序列，实现了对基因缺陷引起的疾病的较为有效的治疗。

课题组、北京大学生命科学学院、北京大学生物医学前沿创新中心研究员魏文胜指出，该技术影响深远，但目前存在的一系列问题是在临床治疗应用中遇到瓶颈，如蛋白过表达引起的dna/rna水平脱靶效应、外源蛋白表达引起的机体免疫反应和损伤等 问题的根源之一是，目前的基因连接依赖于外源酶和效应物的表达。 为此，必须建立新的基因工具，特别是必须摆脱以前流传下来的技术依赖外源蛋白表达的束缚。

rna是存在于生物细胞和部分病毒、类病毒中的遗传新闻载体。 魏文胜课题组在研究中首次发现，只需进入特殊设计的导向rna，募集细胞内源蛋白质，即可对靶rna上的特定腺苷酸进行高效、准确的生产，无需导入外源效应蛋白质。 这项新的rna技术被命名为leaper。

深入研究发现，leaper具有广泛的适用性，能够准确定位rna分子上的大部分腺苷酸位点。 在人类肺成纤维细胞、支气管上皮细胞和t细胞中，leaper的效率最高可达80%，该技术在疾病治疗中显示出很大的应用前景。 该技术高效准确的特点也在一点应用的尝试中得到充分验证。 例如，研究人员利用该技术成功修复了ih型粘多糖病患者来源的缺陷细胞，为成功修复病原突变提供了手段。

课题组表明，leaper完全利用了细胞中天然存在的机制:一个RNA实现准确高效的RNA1碱基，不产生外源效应蛋白质表达引起的各种潜在问题，是一种比较安全的基因工具。

这项新的基因技术在科学研究和疾病治疗方面显示出了很大的特点和潜力，也为快速发展基于细胞内源机制的基因技术指明了方向。 魏文胜说。