快讯：断药之后，谁把他们拉出困境

一周前，稳定的药用完了。

高稳定是视神经脊髓炎患者，需要持续服药。 一周前，他平时必须服用的两种药吃完了。 他住在湖北襄阳，新冠肺炎疫情暴发后不能出门，网上买药平台和社区不能开他需要的处方药，不能买新药，只能高安停药。

这两种稳定断裂的药物是护肝药和免疫抑制剂。 如果没有护肝药，治疗所需的其他药物会对肝脏造成不可逆的损伤。 如果没有免疫抑制剂，白细胞有可能降低，像高稳定这样的视神经脊髓炎患者，如果白细胞过低，随时都有可能住进icu。

除了停药，高安更难考虑的是复发这两个字。

复发视神经脊髓炎的患者和其他许多罕见患者最害怕的事情之一是，复发后只能住院治疗，有些复发会对身体造成不可逆的伤害，有些甚至威胁生命。 继续用药的目的是延缓病情的发展，抑制复发。

大多数罕见患者需要定期复查，通过查看身体各项指标尽快调整治疗和用药，减少复发的可能性。 但是，由于疫情，高安已经三个月没有复查了，他无法知道自己的身体状况，越来越担心在断药、无法复查的情况下，病情会复发。

高安

另一种稳定的药物也是不到一个月的量，如果这药停止使用，病情复发的可能性就会大大增加。

对另一个人来说，每天的等待似乎更可怕。

配药的变化

同样是髓鞘缺损引起的疾病患者，多发性硬化症的元石(化名)比高稳定更不幸。

2月初的一天，北京医院的神经内科医生殷剑出了发烧门诊，收到了坏消息。 看他门诊的元石在老家病情复发，被送到当地的县医院住院被提醒。

殷剑说，现在这是元石最好的选择。 在此期间，殷剑被转移到医院发热门诊，成为奋斗在疫情防控第一线的士兵。 根据医院门诊的统一调整，以往的常规门诊被调整为专科门诊，医生们轮流待命，保障患者生病。

来自中国著名神经内科专家许贤豪教授，殷剑专攻双向多发性硬化和重症肌无力的诊治。 这两种病都在去年列入了“第一种罕见病”的目录。 多发性硬化和重症肌无力是罕见的疾病和常见病。 患者数量比较多，意味着在这个特殊的时期，患者用药量或多或少面临着挑战。

殷剑告诉央视网记者:“患者有的不敢来，有的不能来。” 据说断药的原因是当地的物流配送困难。 他说，他联系了医生用药不足的患者医院，积极应对，现在情况更好。

北京爱力重症肌无力护理中心的志愿者正在积极寻找方法。 大年30(1月24日)，爱心中心的清昭接到武汉的救助电话，接电话的大成(化名)患有重症肌无力症，当时被隔离在家里。 父亲去世了，母亲感染了新冠导致的肺炎，在医院接受了治疗。 他的药快吃了。 他打电话来找口罩和药，但整个通话让他很不安。 放下电话，清昭向湖北病友群公布了这位病友的情况，也在网上继续寻找合适的志愿者。

2月25日，北京协和医院皮肤科医生张涛门诊异常爆炸。 除常规门诊外，他还通过中国罕见病联盟贯通的北京协和医院绿色通道，为未来门诊的80多名系统性硬化症(俗称硬皮病)患者开了处方。

不直接看病开药是特殊时期的特殊政策。 张涛说，在疫情防控时期，医院将按照科室的统一部署安排门诊检查。 门诊量和平时不同，但是每天都有医生出诊。 患者只要在网上预约挂号，就可以每天去医院取药。

许多硬皮病患者的用药来自北京协和医院，该药由北京协和医院皮肤科开发，其他药店几乎买不到。 不能让患者等很久。 至少让患者先吃药吧。 张涛说，医院在用药安全性方面充分考虑，只有符合这三个条件的患者才能配药:第一是确定诊断，第二是血常规和肝肾功能检查没有问题，第三是长时间连续用药。 按要求配药前应复查，但在这一时期，根据患者的现实情况条件有所放宽，3个月内接受相关检查的患者可以配药。

在志愿者协和医院取药

一下子增加了很多员工，当被问到心里是否平衡时，张涛回答说:“比起一线员工，像我们这样的二三四线员工没什么用。”

领药的喜悦

一到正月这个时期，张雪就很紧张。

她是天使综合症婴儿的母亲，也是天使快乐天使综合症朋友人群的负责人。 一到春节，有些天使宝宝就会被鞭炮声吓得癫痫发作。 虽然今年还很平静，但是我遭遇了新冠引起的肺炎疫情。

大年三十，看到确诊病例数在增加，我意识到有必要尽快给孩子们准备药物。 张雪第一时间在病友群里发布了准备药物接龙的消息。 在随后的几天里，她向16名小组助理和病友小组的数百名患儿家属各问一个问题，看看孩子们是否需要准备药物，希望大家做好充分的准备。 第一批接龙的十几户人在正月十号左右送药。

三个天使综合征患儿

但是，一些省份的物流不顺利。 张雪知道湖北三个天使宝宝有药品指控，其中天门和孝感患者的剩余药量不到一周。 天使综合征情况特殊，必须服药以抑制癫痫发作，但该药年未列入湖北省招标集中采购目录，省内存量少。 但是，天使综合征患者停药后可能会引起癫痫，甚至会严重威胁生命。

张雪在想办法邮寄，联系了疾病挑战基金会。 中国罕见病联盟和疾病挑战基金共同启动了此次疫情对比救助项目，救助平台上线后的第二天，收到了近100名罕见病患者的求助消息。 包括三名天使综合征患者的急迫药的指控。

疾病挑战基金会负责患者的工作人员在接到如此紧迫的用药指控后，很快向救助项目的负责人反映了情况。 患者以前用各种方法在上海买药，但由于运输问题，周期太长，患者等不了。 对救助项目工作人员来说，联系湖北省当地有库存的药品商业企业成为突破口。

深夜11点，中国罕见病联盟救助项目的员工在辗转联系两家企业后，在湖北发现了一家有库存的医药企业。 但是企业店面在华南海鲜市场附近，已经关闭，最近有药的药库还有50公里远。 虽然困难很多，但是保障患者的用药是很重要的。 医药企业工作人员从药库取回药品，并掌握全面防护措施，进店办理药品入库登记手续，派遣专家送到快递企业。

2月15日救援项目工作人员完成比对新闻等工作人员，2月17日药品送医，20日患者领药，但湖北患儿用药未断。

另一方面，在北京协和医院，张涛医生这几天开的100张处方，被志愿者们打包后直接从医院送到全国各地。 被隔离在家中等待药物的大成也收到了好消息。 重症肌无力湖北病友群家属自发提出，由于两家住在附近，可以将药送到大成，除药品外还可以带一些肉丸子和饺子。 遗属敲门，把东西放在大庭广众的门口，隔着门大成说了一系列的谢谢。

今天( 2月29日)是国际罕见的疾病日，今年的主题是世界3亿美元，并不罕见。 罕见病不是疾病，是从6000到8000的单一疾病的总称。 每种罕见病的发病率大致在万分之一到百万分之一之间，全球只有几例罕见病。 但是，这样的集团，全世界有3亿人。

我们所讲的帮助罕见患者自助、帮助他获得药品的故事，也不过是我们现在群体生活现状的缩影。 疾病挑战基金会秘书长王奕鸥说:“我们努力让大家看到更多罕见的疾病群体，并听到这些疾病。 我们在等待漫长治愈的过程中，和所有人一样，希望获得公平的医疗、教育、就业机会，获得与生俱来的各种可能性。 (记者王汝希张恪)